Votubia
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EUROPEAN MEDICINES AGENCY
SCIENCE MEDICINES HEALTH
EMA/682567/2015
EMEA/H/C/002311
Resumen del EPAR para el público general
Votubia
everolimus
El presente documento resume el Informe Público Europeo de Evaluación (EPAR) de Votubia. En él se explica cómo el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) ha evaluado dicho medicamento y emitido un dictamen favorable a la autorización de comercialización y unas recomendaciones sobre las condiciones de su uso.
¿Qué es Votubia?
Votubia es un medicamento que contiene el principio activo everolimus. Se presenta en forma de comprimidos (2,5, 5 y 10 mg) y de comprimidos dispersables (2, 3 y 5 mg).
¿Para qué se utiliza Votubia?
Votubia se utiliza para tratar los siguientes tumores benignos (no cancerosos) causados por la enfermedad genética esclerosis tuberosa:
• el astrocitoma subependimial de células gigantes (SEGA), un tumor cerebral benigno, en cuyos casos se utiliza en adultos y niños a los cuales no se puede extirpar quirúrgicamente el tumor;
• el angiomiolipoma renal, un tumor renal benigno, donde se utiliza en los adultos en riesgo de desarrollar complicaciones pero que no precisan de una intervención quirúrgica inmediata;
Dado el escaso número de pacientes con esclerosis tuberosa, esta enfermedad se considera «rara», y Votubia fue designado «medicamento huérfano» (medicamento utilizado en enfermedades raras) el 4 de agosto de 2010.
Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.
¿Cómo se usa Votubia?
El tratamiento con Votubia debe iniciarlo un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con esclerosis tuberosa y en la vigilancia de las concentraciones del fármaco.
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Votubia se administra por vía oral una vez al día, a la misma hora todos los días, y de la misma forma, ya sea con o sin ingesta previa de alimento.
En el caso del SEGA, la dosis inicial dependerá de la superficie corporal (calculada a partir de la estatura y el peso del paciente) y de la edad del paciente, pero el médico hará los ajustes necesarios en función de las concentraciones sanguíneas del medicamento y del grado de tolerancia del paciente al medicamento.
En los pacientes con angiomiolipoma renal, la dosis recomendada es de 10 mg una vez al día. Cuando los pacientes sufran efectos adversos graves, el médico puede verse en la necesidad de reducir la dosis o interrumpir temporalmente el tratamiento.
Los pacientes que tienen una alteración hepática de leve a moderada deberán recibir una dosis inicial inferior. Votubia no se recomienda a pacientes con SEGA y disfunción grave de la función hepática. En los pacientes con angiomiolipoma renal y grave alteración de la función hepática Votubia solo se recomienda si el beneficio deseado es mayor que el riesgo.
¿Cómo actúa Votubia?
El principio activo de Votubia, el everolimus, es un medicamento antitumoral que actúa bloqueando una enzima llamada «diana de la rapamicina en los mamíferos» (mTOR), cuya actividad aumenta por encima de lo normal en las células tumorales de los pacientes con SEGA o angiomiolipoma renal. En el organismo, el everolimus se une primero a una proteína presente en el interior de las células formando un «complejo». Este complejo a su vez bloquea la mTOR. Como mTOR participa en el control de la división celular y la dilatación de los vasos sanguíneos, Votubia impide la división de las células tumorales y reduce su suministro de sangre.
¿Qué tipo de estudios se han realizado con Votubia?
En el SEGA provocada por esclerosis tuberosa, Votubia se ha estudiado en dos estudios principales: el primero con 28 adultos y niños a partir de 3 años de edad. El criterio principal de evaluación de la eficacia fue el grado de reducción del tumor cerebral principal del paciente al cabo de seis meses de tratamiento. En el segundo estudio participaron 117 pacientes (entre ellos 20 niños menores de 3 años) y se comparó Votubia con placebo (un tratamiento ficticio). El criterio principal de valoración de la eficacia fue la proporción de pacientes que respondieron al tratamiento y cuyo tumor cerebral se redujo al menos a la mitad al cabo de seis meses de tratamiento.
En el angiomiolipoma renal provocado por esclerosis tuberosa, Votubia se comparó con placebo en un estudio en el que participaron 118 adultos. El criterio principal de valoración de la eficacia fue la proporción de pacientes que respondieron al tratamiento y cuyo tumor renal se redujo al menos a la mitad.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Votubia durante los estudios?
Votubia ha demostrado ser eficaz en el tratamiento de pacientes con SEGA y angiomiolipoma renal al reducir el volumen de los tumores.
En el primer estudio en pacientes con SEGA, el tumor cerebral principal se contrajo aproximadamente a la mitad en el 30 % de los pacientes y en casi un tercio en alrededor del 70 % de los pacientes. En el segundo estudio, el tumor renal se redujo al menos a la mitad en el 35 % de los pacientes (27 de 78 pacientes) tratados con Votubia, frente a ninguno de los 39 pacientes que recibieron placebo.
Votubia
En los pacientes con angiomiolipoma renal, el tumor renal se redujo al menos a la mitad en el 42% de los pacientes (33 de 79 pacientes) tratados con Votubia, frente a ninguno de los 39 pacientes que recibieron un placebo.
¿Cuál es el riesgo asociado a Votubia?
Los efectos adversos observados con más frecuencia en Votubia (en más de 1 de cada 10 pacientes) son: acné, estomatitis (inflamación de las mucosas bucales, infecciones del tracto respiratorio superior (resfriados), nasofaringitis (inflamación de la nariz y la garganta), sinusitis (inflamación de los senos nasales), otitis media (infección del oído medio), neumonía (infección del pulmón), niveles elevados de colesterol, menstruaciones irregulares (reglas) y amenorrea (falta de reglas) La lista completa de efectos adversos comunicados sobre Votubia puede consultarse en el prospecto.
Votubia no debe utilizarse en personas que sean hipersensibles (alérgicas) al everolimus, a medicamentos con una estructura similar a la del sirolimus y el temsirolimus o a cualquiera de sus demás componentes.
¿Por qué se ha aprobado Votubia?
El CHMP consideró demostrado que Votubia reduce el tamaño de los tumores cerebrales en adultos y niños con esclerosis tuberosa, con lo que se espera que reduzca los signos y síntomas de SEGA, como crisis convulsivas, hidrocefalia (acumulación de líquido en el cerebro) y elevación de la presión dentro del cerebro. Aunque la cirugía sigue siendo el tratamiento habitual para esta enfermedad, se espera que Votubia beneficie a los pacientes con tumores que no pueden extirparse quirúrgicamente. Se ha demostrado también que Votubia reduce el tamaño de los tumores renales en pacientes con angiomiolipoma renal. Los efectos adversos del medicamento se han considerado tolerables y son por lo general leves o moderados. En consecuencia, el Comité decidió que los beneficios de Votubia son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su comercialización.
Votubia obtuvo originalmente una «autorización condicional», dado que aún quedaba pendiente la presentación de datos complementarios sobre el medicamento, en particular sus efectos a largo plazo. Una vez la empresa facilitó la información complementaria necesaria, la autorización fue modificada de «condicional» a «plena».
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Votubia?
Se ha elaborado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Votubia se administra de una forma lo más segura posible. Basándose en este plan, se ha incluido en el Resumen de las Características del Producto y el prospecto de Votubia la información sobre seguridad que incluye las precauciones pertinentes que deben tomar los profesionales sanitarios y los pacientes.
Otras informaciones sobre Votubia
La Comisión Europea emitió una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para el medicamento Votubia el 2 de septiembre de 2011. Dicha autorización se convirtió en autorización plena el 16 de noviembre de 2015.
El EPAR completo de Votubia puede consultarse en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Para mayor información sobre el
Votubia tratamiento con Votubia, lea el prospecto (también incluido en el EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.
El resumen del dictamen del Comité de Medicamentos Huérfanos sobre Votubia puede consultarse en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Fecha de la última actualización del presente resumen: 11-2015.
Votubia
EMA/682567/2015
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