Vedrop
European Medicines Agency
Ref. Doc.: EMEA/500176/2009 EMEA/H/C/920
Vedrop
tocofersolán
Resumen del EPAR para el público general
En el presente documento se resume el Informe Público Europeo de Evaluación (EPAR). En él se explica cómo el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) ha evaluado los estudios realizados con el medicamento a fin de emitir unas recomendaciones sobre su uso.
Si desea más información sobre su enfermedad o el tratamiento de la misma, le aconsejamos que lea el prospecto (incluido en el EPAR) o pregunte a su médico o su farmacéutico. Si desea más información sobre el fundamento en el que se han basado las recomendaciones del CHMP, le aconsejamos que lea el Debate Científico (también incluido en el EPAR)._
¿Qué es Vedrop?
Vedrop es una solución oral que contiene el principio activo tocofersolán.
¿Para qué se utiliza Vedrop?
Vedrop está indicado en el tratamiento o prevención de déficit de vitamina E (bajos niveles de vitamina E). Se utiliza en niños hasta los 18 años de edad con colestasis congénita crónica o colestasis hereditaria crónica y que no pueden absorber la vitamina E desde el intestino. La colestasis congénita crónica o hereditaria crónica es una enfermedad hereditaria que causa problemas con el flujo de la bilis del hígado al intestino. La bilis es un fluido producido en el hígado que ayuda a absorber las grasas del intestino.
Este medicamento sólo podrá dispensarse con receta médica.
¿Cómo se usa Vedrop?
El tratamiento con Vedrop debe ser iniciado y supervisado por un médico con experiencia en el tratamiento de de pacientes con colestasis congénita crónica o hereditaria crónica.
Vedrop se administra por la boca, con o sin alimentos. La dosis diaria recomendada es de 0,34 ml por kilogramo de peso corporal. La dosis deberá ajustarse en función de los niveles de vitamina E en la sangre del niño, que deberán comprobarse con regularidad.
¿Cómo actúa Vedrop?
La vitamina E es una sustancia natural que no puede producirla el organismo y es, por lo tanto, necesaria en la dieta. Actúa de diversas formas en el organismo, entre otras, protegiendo al sistema nervioso de sufrir daños. Como la vitamina E es soluble en grasas y no en agua, sólo puede ser absorbida desde el intestino al organismo junto a partículas de grasa. Los pacientes con colestasis pueden poseer niveles bajos de vitamina E porque tienen problemas para absorber las grasas del intestino.
El principio activo de Vedrop, el tocofersolán, es vitamina E que se ha hecho soluble al agua al unirla a un producto químico llamado polietilenglicol. El tocofersolán puede ser absorbido por el intestino de los niños que tienen dificultades en la absorción de grasas y de vitamina E de la dieta, lo que puede aumentar los niveles de vitamina E en la sangre y ayudar a prevenir el deterioro neurológico (problemas en el sistema nervioso) debido a un déficit de vitamina E.
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¿Qué tipo de estudios se han realizado con Vedrop?
Los efectos de Vedrop se probaron en modelos de laboratorio antes de estudiarse en seres humanos. Para apoyar el uso de Vedrop, la empresa presentó información extraída de la literatura científica incluidos los resultados de tres estudios en los que participaron un total de 92 niños y adolescentes con colestasis crónica a los que se administró tocofersolán durante aproximadamente dos años. Los pacientes tenían todos déficit de vitamina E y no estaban respondiendo a otros tratamientos de déficit de vitamina E orales. Los principales criterios de eficacia fueron los niveles de vitamina E en la sangre y el número de niños cuyos síntomas neurológicos mejoraron o permanecieron invariables.
La empresa también presentó información sobre el uso de Vedrop en pacientes con fibrosis quística pero retiró su solicitud para esta enfermedad durante la evaluación del medicamento.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Vedrop durante los estudios?
Los estudios demostraron que Vedrop podía corregir los niveles de vitamina E en pacientes con colestasis crónica y que podría mejorar o prevenir los síntomas neurológicos, especialmente en pacientes menores de tres años.
¿Cuál es el riesgo asociado a Vedrop?
El efecto secundario más frecuente de Vedrop (observado en entre 1 y 10 pacientes de cada 100) es la diarrea. La lista completa de efectos secundarios comunicados sobre Vedrop puede consultarse en el prospecto.
Vedrop no debe usarse en personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) al tocofersolán o a cualquiera de los otros componentes del medicamento. No debe administrarse a bebés prematuros.
¿Por qué se ha aprobado Vedrop?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) decidió que los beneficios de Vedrop son superiores a sus riesgos en el tratamiento de déficit de vitamina E producido por la malabsorción intestinal en pacientes pediátricos con colestasis congénita crónica o hereditaria crónica, desde el nacimiento (en los recién nacidos a término) hasta los 16 o 18 años de edad, dependiendo de la región. En consecuencia, el Comité recomendó que se autorizase su comercialización.
Vedrop ha sido autorizado en «circunstancias excepcionales». Esto significa que, dado que la enfermedad es rara, no ha sido posible obtener información completa sobre Vedrop. La Agencia Europea de Medicamentos revisará toda la información nueva que pueda estar disponible cada año y este resumen se actualizará cuando sea necesario.
¿Qué información falta todavía sobre Vedrop?
La empresa que fabrica Vedrop trabajará con otras empresas para evaluar el riesgo potencial de propilparaben (un conservante utilizado en Vedrop) sobre los órganos reproductivos. La empresa creará también un registro de pacientes con colestasis congénita crónica o hereditaria crónica.
Otras informaciones sobre Vedrop:
La Comisión Europea emitió una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para el medicamento Vedrop a Orphan Europe S.A.R.L. en 24 julio de 2009.
El texto completo del EPAR de Vedrop puede encontrarse aquí.
Fecha de la última actualización del presente resumen: 06-2009.
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