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EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/516730/2014

EMEA/H/C/002720

Resumen del EPAR para el público general

Translama

ataluren

El presente documento resume el Informe Público Europeo de Evaluación (EPAR) de Translarna. En él se explica cómo la Agencia ha evaluado dicho medicamento y emitido un dictamen favorable a la autorización de comercialización en la UE y sus condiciones de uso. No está destinado a proporcionar consejos prácticos sobre cómo utilizar Translarna.

Para más información sobre el tratamiento con Translarna, el paciente deberá leer el prospecto o consultar a su médico o farmacéutico.

¿Qué es Translarna y para qué se utiliza?

Translarna es un medicamento que contiene el principio activo ataluren. Se utiliza para tratar a pacientes de 5 años o más con distrofia muscular de Duchenne que son capaces de caminar. La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética que causa gradualmente debilidad y pérdida de la función muscular. Translarna se usa en el pequeño grupo de pacientes con enfermedad de Duchenne cuya enfermedad está causada por un defecto genético específico (llamada «mutación sin sentido») en el gen de la distrofina.

Dado que el número de pacientes afectados por distrofia muscular de Duchenne es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Translarna fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 27 de mayo de 2005.

¿Cómo se usa Translarna?

Translarna solo se puede dispensar con receta médica y el tratamiento debe ser iniciado por un médico especialista con experiencia en el manejo de la distrofia muscular de Duchenne/Becker.

Antes de comenzar el tratamiento con Translarna, los pacientes se someterán a un análisis de sangre para confirmar que su enfermedad se debe a una mutación sin sentido y que, por tanto, son adecuados para el tratamiento con Translarna.

Translarna está disponible en forma de gránulos (100, 250 y 1 000 mg) para tomar por vía oral después de mezclarlos con alimentos líquidos o semisólidos (como yogur). Translarna se toma tres

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© Agencia Europea de Medicamentos2014. Reproducción autorizada con indicación de la fuente bibliográfica.

veces al día y la dosis recomendada es de 10 mg/kg (10 mg por kilogramo de peso corporal) por la mañana, 10 mg/kg a mediodía y 20 mg/kg por la noche (lo que supone una dosis diaria total de 40 mg/kg). Para más información, consulte el prospecto.

¿Cómo actúa Translarna?

Los pacientes con distrofia muscular de Duchenne carecen de distrofina normal, una proteína que se encuentra en los músculos. Puesto que esta proteína ayuda a proteger a los músculos de lesiones cuando estos se contraen y se relajan, en los pacientes con distrofia muscular de Duchenne, los músculos se dañan y finalmente dejan de funcionar.

La distrofia muscular de Duchenne puede estar causada por diversas anomalías genéticas. Translarna se usa en pacientes cuya enfermedad está causada por la presencia de determinados defectos (llamadas mutaciones sin sentido) en el gen de la distrofina, lo cual detiene prematuramente la producción de una proteína distrofina normal, dando lugar a una proteína distrofina acortada que no funciona correctamente. Translarna actúa en estos pacientes permitiendo al aparato de producción de proteínas en las células avanzar más allá del defecto, de modo que las células puedan producir una proteína distrofina normal.

¿Qué beneficios ha demostrado tener Translarna en los estudios realizados?

Se ha estudiado Translarna en un estudio principal en 174 pacientes con distrofia muscular de Duchenne que eran capaces de caminar y en el que se compararon dos dosis de Translarna (40 mg/kg al día y 80 mg/kg al día) con placebo (un tratamiento ficticio). La medida principal de valoración de la eficacia fue la variación en la distancia que el paciente podía caminar en seis minutos, tras 48 semanas de tratamiento.

Aunque un análisis inicial de los resultados de todos los datos del estudio no mostró una diferencia significativa en las distancias que podían caminar los pacientes en los grupos de Translarna y placebo, análisis posteriores indicaron que la capacidad para caminar se había reducido en menor medida con 40 mg/kg al día de Translarna que con placebo: después de 48 semanas de tratamiento, los pacientes que recibían 40 mg/kg al día de Translarna podían caminar, en promedio, 31,3 metros más que los que recibieron placebo. Este efecto beneficioso de la dosis inferior se vio respaldado por mejoras en otras medidas de la eficacia, incluidas las vinculadas directamente a las actividades diarias de los pacientes. No se observó mejora con la dosis mayor (80 mg/kg/día).

¿Cuál es el riesgo asociado a Translarna?

Los efectos adversos más frecuentes de Translarna (observados en más de 1 paciente de cada 10) son náuseas, vómitos y dolor de cabeza.

No debe usarse Translarna al mismo tiempo que determinados antibióticos conocidos como aminoglucósidos si estos se administran mediante inyección en una vena.

Para consultar la lista completa de efectos adversos y restricciones de Translarna, ver el prospecto.

¿Por qué se ha aprobado Translarna?

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia decidió que los beneficios de Translarna son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su uso en la UE.

A pesar de los datos limitados disponibles y del hecho de que no se demostró efecto beneficioso a una dosis mayor de 80 mg/kg al día, el CHMP consideró que hay algunas pruebas de que Translarna a 40 mg/kg al día retrasa la progresión de la enfermedad y que su perfil de seguridad no supone una preocupación importante. El Comité también reconoció la gravedad de la distrofia muscular de Duchenne y la necesidad médica no satisfecha de los pacientes con esta enfermedad.

Translarna ha obtenido una «autorización condicional», lo que significa que queda pendiente la presentación, por parte de la empresa, de datos complementarios sobre el medicamento. Cada año, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) revisará la nueva información disponible y el presente resumen cuando sea necesario.

¿Qué información falta todavía sobre Translarna?

Dado que a Translarna se le ha concedido una autorización condicional, la empresa que comercializa Translarna proporcionará más datos sobre la eficacia y la seguridad del medicamento a partir de un estudio confirmatorio que está en marcha en pacientes con DMD con la mutación sin sentido.

¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Translarna?

Se ha elaborado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Translarna se administra de una forma lo más segura posible. Basándose en este plan, se ha incluido en el Resumen de las Características del Producto y el prospecto de Translarna la información sobre seguridad que incluye las precauciones pertinentes que deben adoptar los profesionales sanitarios y los pacientes.

Encontrará más información en el resumen del plan de gestión de riesgos.

Otras informaciones sobre Translarna

La Comisión Europea emitió una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para el medicamento Translarna el 31 de julio de 2014.

El EPAR completo y el resumen del plan de gestión de riesgos de Translarna pueden consultarse en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.

Para mayor información sobre el tratamiento con Translarna, lea el prospecto (también incluido en el EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.

El resumen del dictamen del Comité de Medicamentos Huérfanos sobre Translarna puede consultarse en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Fecha de la última actualización del presente resumen: 08-2014.

Translarna

EMA/516730/2014

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