EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/435751/2015

EMEA/H/C/003794

Resumen del EPAR para el público general

Strensiq

asfotasa alfa

El presente documento resume el Informe Público Europeo de Evaluación (EPAR) de Strensiq. En él se explica cómo la Agencia ha evaluado dicho medicamento y emitido un dictamen favorable a la autorización de comercialización en la UE y sus condiciones de uso. No está destinado a proporcionar consejos prácticos sobre cómo utilizar Strensiq.

Para más información sobre el tratamiento con Strensiq, el paciente deberá leer el prospecto (también incluido en el EPAR) o consultar a su médico o farmacéutico.

¿Qué es Strensiq y para qué se utiliza?

Strensiq es un medicamento que se utiliza a largo plazo para tratar a los pacientes con hipofosfatasia que haya comenzado en la infancia. La hipofosfatasia es una rara enfermedad hereditaria de los huesos que puede provocar pérdida de dientes, malformaciones óseas, fracturas óseas frecuentes y dificultades respiratorias.

Contiene el principio activo asfotasa alfa. Dado el escaso número de pacientes que padecen hipofosfatasia, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Strensiq fue designado «medicamento huérfano» (medicamento utilizado en enfermedades raras) el 3 de diciembre de 2008.

¿Cómo se usa Strensiq?

Strensiq solo se podrá dispensar con receta médica y el tratamiento deberá iniciarse por un médico con experiencia en el tratamiento de trastornos metabólicos u óseos.

Este medicamento está disponible como solución inyectable en viales de diferentes concentraciones y volúmenes. Se administra por inyección bajo la piel seis veces a la semana (a dosis de 1 mg por kilogramo de peso) o tres veces a la semana (a dosis de 2 mg/kg). Puesto que la cantidad administrada depende del peso corporal individual, el médico tendrá que ajustar la dosis a medida que

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cambia el peso del paciente, especialmente, en los niños en crecimiento. Para más información, consulte el prospecto.

¿Cómo actúa Strensiq?

La hipofosfatasia está provocada por defectos en los genes responsables de producir «fosfatasa alcalina no específica de los tejidos» (ALP), enzima que desempeña un papel fundamental en la creación y mantenimiento de huesos sanos y el metabolismo del calcio y el fósforo en el organismo.

Los pacientes con hipofosfatasia no tienen suficiente ALP funcionalmente normal, lo que provoca una debilidad de los huesos. La asfotasa alfa, el principio activo de Strensiq, es una copia modificada de la enzima ALP humana y actúa como sustituto para la enzima defectuosa, lo que aumenta los niveles de ALP funcionante.

¿Qué beneficios ha demostrado tener Strensiq en los estudios realizados?

Strensiq se ha estudiado en dos estudios principales con 13 niños de edades comprendidas entre 6 y 12 años. Los pacientes recibieron 2 mg/kg o 3 mg/kg de Strensiq tres veces a la semana durante 24 semanas. La medida principal de la eficacia del medicamento fue la mejora de las imágenes radiográficas de las articulaciones de las muñecas y de las rodillas de los pacientes antes y después del tratamiento con Strensiq. Las radiografías de niños que recibieron Strensiq también se compararon con radiografías similares disponibles de 16 niños que no habían recibido Strensiq («controles históricos»). El estudio también investigó otras medidas de eficacia, como el crecimiento en estatura. Este estudio mostró que los niños que recibieron Strensiq presentaban una mejora en la estructura de las articulaciones, como demostraron las radiografías y la mayoría de ellos parecían ganar altura. En los controles históricos, la mayoría de los niños no experimentaron mejoras similares en las articulaciones ni aumento de altura en un periodo de tiempo comparable.

La eficacia de Strensiq también estaba generalmente avalada por varios estudios adicionales a pequeña escala. Algunos de los estudios también investigaron la dosis de 1 mg/kg de Strensiq administrado seis veces a la semana.

¿Cuál es el riesgo asociado a Strensiq?

Los efectos secundarios más frecuentes de Strensiq (que pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas) son cefalea, eritema (enrojecimiento de la piel), dolor en los brazos y las piernas, fiebre, irritabilidad, reacciones en el punto de inyección (como dolor, erupción cutánea y prurito) y hematomas. Para consultar la lista completa de efectos adversos y restricciones de Strensiq, ver el prospecto.

¿Por qué se ha aprobado Strensiq?

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia decidió que los beneficios de Strensiq son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su uso en la UE. El Comité señaló que la hipofosfatasia es una enfermedad grave y potencialmente mortal para la que no hay ningún tratamiento autorizado. Aunque el estudio principal era pequeño y no comparaba directamente Strensiq con otro tratamiento o con los pacientes no tratados, el CHMP consideró que la mejora observada en los huesos y el crecimiento aparente eran relevantes. Dado que la hipofosfatasia es una enfermedad sumamente rara, es probable que los datos de esta población sigan siendo limitados. En cuanto a la seguridad, las reacciones en el punto de inyección y otros efectos secundarios se consideraron tratables con las recomendaciones actuales.

Strensiq

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Strensiq se ha autorizado en «circunstancias excepcionales». Esto se debe a que no ha sido posible obtener información completa sobre Strensiq debido a la rareza de la enfermedad. Cada año, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) revisará la nueva información disponible y el presente resumen se actualizará cuando sea necesario.

¿Qué información falta todavía sobre Strensiq?

Puesto que Strensiq se ha aprobado en circunstancias excepcionales, la empresa que comercializa Strensiq establecerá un registro de pacientes con hipofosfatasia para recoger información sobre la enfermedad y la seguridad y eficacia de Strensiq a largo plazo.

¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro de Strensiq?

Se ha elaborado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Strensiq se administra de una forma lo más segura posible. Basándose en este plan, se ha incluido en el Resumen de las Características del Producto y el prospecto de Strensiq la información sobre seguridad que incluye las precauciones pertinentes que deben tomar los profesionales sanitarios y los pacientes.

Además, la empresa proporcionará a los pacientes y cuidadores materiales educativos para garantizar que Strensiq se use correctamente y para minimizar el riesgo de errores de medicación. Este material incluirá una guía para la autoinyección para los pacientes, así como una guía para la inyección para padres y cuidadores de niños con la enfermedad.

La compañía también llevará a cabo un estudio para investigar cómo responden los pacientes adultos a la dosis de Strensiq administrada a los niños. También continuarán los estudios en curso para seguir analizando los beneficios de Strensiq en niños de 13 a 18 años de edad.

Encontrará más información en el resumen del plan de gestión de riesgos

Otras informaciones sobre Strensiq

El EPAR completo y el resumen del plan de gestión de riesgos de Strensiq pueden consultarse en la página web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Para mayor información sobre el tratamiento con Strensiq, lea el prospecto (también incluido en el EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.

El resumen del dictamen del Comité de Medicamentos Huérfanos sobre Strensiq puede consultarse en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

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