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EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/638140/2015

EMEA/H/C/003822

Resumen del EPAR para el público general

Ravicti

fenilbutirato de glicerol

En presente documento resume el Informe Público Europeo de Evaluación (EPAR) de Ravicti. En él se explica cómo la Agencia ha evaluado dicho medicamento y emitido un dictamen favorable a la autorización de comercialización en la UE y sus condiciones de uso. No está destinado a proporcionar consejos prácticos sobre cómo utilizar Ravicti.

Para más información sobre el tratamiento con Ravicti, el paciente deberá leer el prospecto o consultar a su médico o farmacéutico.

¿Qué es Ravicti y para qué se utiliza?

Ravicti es un medicamento que se usa a largo plazo para tratar los trastornos del ciclo de la urea en adultos y niños desde los dos meses de edad, cuando las enfermedades no se pueden tratar solamente con cambios en la dieta. Los pacientes con trastornos en el ciclo de la urea no pueden deshacerse del nitrógeno de desecho del cuerpo debido a la falta de ciertas enzimas hepáticas. En el cuerpo, el nitrógeno de desecho se transforma en amoniaco, que es perjudicial cuando se acumula. Ravicti se utiliza en pacientes con falta de una o más de las siguientes enzimas: carbamoilfosfato-sintasa I, ornitina carbamoiltransferasa, argininosuccinato sintetasa, argininosuccinato liasa, arginasa I y ornitina translocasa.

Ravicti contiene la sustancia activa fenilbutirato de glicerol.

Dado que el número de pacientes con trastornos del ciclo de la urea es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Ravicti fue designado «medicamento huérfano» (medicamento utilizado en enfermedades raras) el 10 de junio de 2010.

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¿Cómo se usa Ravicti?

Ravicti está disponible como líquido (1,1 g/ml) para administrar por vía oral, o a través de un tubo que va de la nariz al estómago o bien del vientre al estómago. Solo puede obtenerse con receta de un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con trastornos del ciclo de la urea.

Como las proteínas son una fuente de nitrógeno, Ravicti se debe usar junto con una dieta especial baja en proteínas para reducir la ingesta de nitrógeno y, a veces, con complementos dietéticos (en función de la ingesta diaria de proteínas necesarias para el crecimiento y el desarrollo).

La dosis de Ravicti depende del peso y la estatura del paciente. Durante el tratamiento, se necesitan análisis de sangre regulares para ajustar la dosis diaria. La dosis de Ravicti debe dividirse en cantidades iguales y administrarse con cada comida. Para obtener más información, consulte el Resumen de las Características del Producto (también incluido en el EPAR).

Ravicti puede ser un tratamiento de por vida, a menos que el paciente se someta a un trasplante de hígado con éxito.

¿Cómo actúa Ravicti?

El principio activo de Ravicti , el fenilbutirato de glicerol, se convierte en el organismo en una sustancia llamada fenilacetato. El fenilacetato ataca al aminoácido glutamina de las proteínas, que contiene nitrógeno, para formar una sustancia que puede eliminarse del organismo a través de los riñones. De este modo se reduce la concentración de nitrógeno en el organismo y con ello la cantidad de amoniaco que se produce.

¿Qué beneficios ha demostrado tener Ravicti en los estudios realizados?

Ravicti se ha comparado con el fenilbutirato de sodio (otro medicamento usado para tratar los trastornos del ciclo de la urea) en un estudio en el que participaron 88 adultos con trastornos del ciclo de la urea. El criterio principal de valoración de la eficacia fue la variación del nivel de amoniaco en sangre después de 4 semanas del tratamiento. El estudio reveló que Ravicti era, como mínimo, tan efectivo como el comparador en el control del nivel de amoniaco en sangre: la media estimada del nivel de amoniaco fue aproximadamente de 866 micromoles por litro en pacientes tratados con Ravicti, en comparación con 977 micromoles aproximadamente por litro en pacientes tratados con fenilbutirato de sodio. Los datos adicionales de los estudios complementarios mostraron un efecto similar de Ravicti en niños desde los 2 meses de edad.

¿Cuál es el riesgo asociado a Ravicti?

Los efectos secundarios más comunes con Ravicti (que pueden afectar a más de 5 de cada 100 personas) son la diarrea, flatulencias (gases), dolor de cabeza, reducción del apetito, vómitos, cansancio, náuseas y olor cutáneo anormal.

Ravicti no se debe usar para el tratamiento de la hiperamonemia aguda (aumento repentino de los niveles de amoniaco en sangre). Para consultar la lista completa de efectos adversos y restricciones de Ravicti, ver el prospecto.

¿Por qué se ha aprobado Ravicti?

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia decidió que los beneficios de Ravicti son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su uso en la UE.

Ravicti

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Se demostró que Ravicti era efectivo en la reducción del nivel de amoniaco en sangre en pacientes con trastornos del ciclo de la urea. Ravicti es un medicamento de acción prolongada, lo que significa que la sustancia activa se libera de forma regular durante el día. Por lo tanto, la eliminación del nitrógeno de desecho también se produce de forma regular y esto da lugar a un mejor control de los niveles de amoniaco en sangre a lo largo del día. Por esta misma razón, Ravicti no se debe usar para tratar la hiperamonemia aguda, ya que en estos casos se necesitan tratamientos de actuación más rápida.

Además, el Comité consideró que ya que Ravicti está disponible en forma de líquido, podría hacer que el medicamento tuviese un sabor más agradable, especialmente para los niños, en comparación con otros medicamentos disponibles, como gránulos para añadir a la comida. La fórmula líquida también facilita su administración a través de un tubo para los pacientes que no pueden tragar a causa de problemas neurológicos.

Los efectos secundarios de Ravicti afectaron principalmente al intestino y se consideraron fáciles de gestionar. Sin embargo, se esperan datos adicionales sobre la seguridad a largo plazo de Ravicti.

¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Ravicti?

Se ha elaborado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Ravicti se administra de la forma más segura posible. Basándose en este plan, se ha incluido en el Resumen de las Características del Producto y el prospecto de Ravicti la información sobre seguridad que recoge las precauciones pertinentes que deben adoptar los profesionales sanitarios y los pacientes.

Además, la empresa que comercializa Ravicti establecerá un registro de pacientes para obtener más información sobre los beneficios a largo plazo y la seguridad del medicamento.

Encontrará más información en el resumen del plan de gestión de riesgos.

Otras informaciones sobre Ravicti

El EPAR completo y el resumen del plan de gestión de riesgos de Ravicti pueden consultarse en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Para obtener más información sobre el tratamiento con Ravicti, lea el prospecto (también incluido en el EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.

El resumen del dictamen del Comité de Medicamentos Huérfanos sobre Ravicti puede consultarse en el sitio web de la Agencia:

•    deficiendia del carbamoilfosphato-1 sintasa;

•    deficiencia de la ornitinacarbamoiltransferasa ;

•    citrulinemia tipo 1;

•    aciduria arginosuccínica;

•    hiperargininemia;

•    deficiencia de ornitina translocasa (síndrome de hiperornitinemia-hiperamonemia homocitrulinuria (HHH)).

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