Orkambi
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EUROPEAN MEDICINES AGENCY
SCIENCE MEDICINES HEALTH
EMA/636563/2015
EMEA/H/C/003954
Resumen del EPAR para el público general
Orkambi
lumacaftor / ivacaftor
El presente documento resume el Informe Público Europeo de Evaluación (EPAR) de Orkambi. En él se explica cómo la Agencia ha evaluado dicho medicamento y emitido un dictamen favorable a la autorización de comercialización en la UE y sus condiciones de uso. No está destinado a proporcionar consejos prácticos sobre cómo utilizar Orkambi.
Para más información sobre el tratamiento con Orkambi, el paciente deberá leer el prospecto (también incluido en el EPAR) o consultar a su médico o farmacéutico.
¿Qué es Orkambi y para qué se utiliza?
Orkambi es un medicamento que se utiliza para tratar la fibrosis quística en pacientes de 12 años de edad en adelante que tienen una mutación genética denominada mutación F508del. Esta mutación afecta al gen de una proteína denominada regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) qué está implicada en la regulación de la producción de mucosidad y jugos digestivos. Orkambi se utiliza en pacientes que han heredado la mutación del padre y de la madre y por lo tanto presentan la mutación en ambas copias del gen CFTR.
La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que tiene efectos graves sobre los pulmones y sobre el sistema digestivo. Afecta a las células que producen mucosidad y jugos digestivos. En la fibrosis quística las secreciones se vuelven espesas y provocan una obstrucción. La acumulación de secreciones espesas y pegajosas en los pulmones provoca inflamación e infección a largo plazo. En el intestino, la obstrucción de los conductos del páncreas ralentiza la digestión de los alimentos y provoca un crecimiento deficiente.
Orkambi contiene los principios activos lumacaftor e ivacaftor.
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¿Cómo se usa Orkambi?
Solo un médico con experiencia en el tratamiento de la fibrosis quística puede prescribir Orkambi Se deberá prescribir únicamente a pacientes de 12 años de edad en adelante con mutación F508del confirmada en ambas copias del gen CFTR.
Orkambi está disponible en forma de comprimidos que contienen 200 mg de lumacaftor y 125 mg de ivacaftor. La dosis recomendada de Orkambi es de dos comprimidos dos veces al día, que se deben tomar con una diferencia de 12 horas con alimentos que contengan grasas, como comidas preparadas con mantequilla o aceite o alimentos que contengan huevos, quesos, frutos secos, leche entera o carnes.
Es posible que haya que reducir la dosis de Orkambi en pacientes con problemas hepáticos y en pacientes que toman ciertos medicamentos denominados inhibidores potentes del CYP3A4.
¿Cómo actúa Orkambi?
La fibrosis quística está causada por mutaciones en el gen CFTR. Este gen codifica una proteína denominada "regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística" (CFTR), que está implicada en la regulación de la producción de mucosidad y jugos digestivos. Las mutaciones reducen el número de canales de proteínas CFTR en la superficie celular o afectan a la forma en que funcionan. Estos canales se usan para el transporte de iones (átomos y moléculas con carga eléctrica) hacia el interior y el exterior de las células. Si los canales presentan defectos, la mucosidad y los jugos digestivos pueden volverse anormalmente espesos y pegajosos.
Uno de los principios activos de Orkambi, lumacaftor, aumenta el número de proteínas CFTR en la superficie celular y otro, ivacaftor, aumenta la actividad de la proteína CFTR defectuosa. Esto normaliza el transporte de iones a través de estos canales, haciendo que las secreciones sean menos espesas.
¿Qué beneficios ha demostrado tener Orkambi en los estudios realizados?
Orkambi ha demostrado ser eficaz en la mejora de la función pulmonar en dos estudios principales en los que participaron 1.108 pacientes con fibrosis quística de 12 años de edad en adelante, que presentaban la mutación F508del en ambas copias del gen CFTR. En estos estudios, Orkambi se comparó con placebo (un tratamiento simulado), añadiéndose ambos al tratamiento habitual del paciente. La principal medida de eficacia se basó en la mejora del porcentaje previsto de VEFt en el paciente, que es una medida del buen funcionamiento de los pulmones.
Los resultados del primer estudio mostraron que después de 24 semanas de tratamiento, los pacientes que recibieron Orkambi mostraron una mejora media en el VEFt de 2,41 puntos porcentuales por encima de los pacientes que recibieron placebo, mientras que esta cifra fue de 2,65 en el segundo estudio.
El tratamiento con Orkambi también dio lugar a un descenso en el número de exacerbaciones (recrudecimientos) que necesitaron el ingreso hospitalario o el tratamiento con antibióticos. En general el número de exacerbaciones disminuyó en un 39% al comparar con placebo.
¿Cuál es el riesgo asociado a Orkambi?
Los efectos secundarios más frecuentes de Orkambi (que pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas) son disnea (falta de aliento), diarrea y náuseas (ganas de vomitar). Los efectos secundarios graves incluyeron problemas hepáticos como una elevación de las enzimas hepáticas, hepatitis colestásica (acumulación de bilis que provoca una inflamación del hígado) y encefalopatía hepática (una enfermedad cerebral causada por problemas hepáticos). En total, estos efectos secundarios graves se produjeron en más de 1 de cada 200 personas durante los estudios clínicos.
Para consultar la lista completa de efectos adversos y restricciones de Orkambi, ver el prospecto.
¿Por qué se ha aprobado Orkambi?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia decidió que los beneficios de Orkambi son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su uso en la UE.
Aunque los efectos beneficiosos de Orkambi fueron constantes en los distintos estudios y similares a los de los medicamentos que tratan los síntomas de fibrosis quística, fueron inferiores a lo que se espera de un medicamento que trata el mecanismo de la enfermedad en vez de sus síntomas. Sin embargo, puesto que la fibrosis quística causada por la mutación F508del es especialmente grave, el CHMP consideró que los efectos que se observaron eran clínicamente irrelevantes para los pacientes sin ninguna otra opción alternativa. Además, el Comité observó que los beneficios de Orkambi se mantuvieron durante todo el tiempo que duró el tratamiento de 48 semanas. Los efectos secundarios de Orkambi afectaron principalmente al intestino y a la respiración y por lo general se consideraron entre leves y moderados, así como manejables.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Orkambi?
Se ha elaborado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Orkambi se administra de una forma lo más segura posible. Basándose en este plan, se ha incluido en el Resumen de las Características del Producto y el prospecto de Orkambi la información sobre seguridad que incluye las precauciones pertinentes que deben adoptar los profesionales sanitarios y los pacientes.
Encontrará más información en el resumen del plan de gestión de riesgos.
Otras informaciones sobre Orkambi
El EPAR completo y el resumen del plan de gestión de riesgos de Orkambi pueden consultarse en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports Para mayor información sobre el tratamiento con Orkambi, lea el prospecto (también incluido en el EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.
Orkambi
EMA/636563/2015
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