Nplate
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EUROPEAN MEDICINES AGENCY
SCIENCE MEDICINES HEALTH
EMA/160466/2016
EMEA/H/C/000942
Resumen del EPAR para el público general
Nplate
romiplostim
El presente documento resume el Informe Público Europeo de Evaluación (EPAR) de Nplate. En él se explica cómo el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) ha evaluado dicho medicamento y emitido un dictamen favorable a la autorización de comercialización, así como unas recomendaciones sobre las condiciones de su uso.
¿Qué es Nplate?
Nplate se presenta en forma de polvo destinado a la preparación de una solución inyectable y está disponible con o sin disolvente Contiene el principio activo romiplostim.
¿Para qué se utiliza Nplate?
Nplate se administra a adultos con púrpura trombocitopénica idiopática (PTI) crónica, una enfermedad en la que el sistema inmunitario del paciente destruye las plaquetas (elementos de la sangre que contribuyen a la coagulación). Los pacientes con PTI que presentan un bajo recuento plaquetario y corren el riesgo de sufrir hemorragias.
Nplate se administra a pacientes en los que el tratamiento con medicamentos como los corticosteroides o las inmunoglobinas no ha funcionado y está indicado tanto para pacientes a los que se ha extirpado el bazo para controlar la enfermedad como para pacientes que todavía tienen este órgano. El bazo es un pequeño órgano que se encuentra detrás del estómago y que interviene en la eliminación de las plaquetas de la sangre.
Dado que el número de pacientes afectados por PTI es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Nplate fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado con enfermedades raras) el 27 de mayo de 2005.
Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.
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¿Cómo se usa Nplate?
El tratamiento con Nplate debe ser supervisado por un médico con experiencia en el tratamiento de las enfermedades de la sangre.
Nplate se administra una vez a la semana mediante una inyección subcutánea. La dosis inicial depende del peso del paciente y posteriormente debe ajustarse todas las semanas para mantener el recuento de plaquetas dentro de los objetivos. El tratamiento puede interrumpirse si el recuento plaquetario se eleva demasiado. Si el recuento plaquetario no alcanza un valor lo suficientemente elevado como para reducir el riesgo de hemorragia la administración de Nplate se suspenderá transcurridas cuatro semanas de tratamiento con la dosis máxima del medicamento. Una vez que el recuento de plaquetas se haya estabilizado, este se controlará mensualmente y la dosis se ajustará si es necesario. Los médicos también evaluarán periódicamente a los pacientes que todavía conserven el bazo para determinar si requieren una intervención quirúrgica. Aquellos pacientes cuyo nivel plaquetario se haya estabilizado podrán inyectarse ellos mismos el medicamento tras haber recibido la formación adecuada.
¿Cómo actúa Nplate?
El principio activo de Nplate, el romiplostim, es un medicamento que estimula la producción de plaquetas. La hormona denominada «trombopoyetina» estimula la fabricación de plaquetas en la médula ósea. El romiplostim es una proteína «creada mediante ingeniería» (diseñada con fines específicos) para que pueda unirse a los mismos receptores usados por la trombopoyetina y estimularlos. Al imitar la acción de la trombopoyetina, el romiplostim estimula la producción de plaquetas, lo que incrementa el recuento plaquetario en sangre.
¿Qué tipo de estudios se han realizado con Nplate?
Nplate se ha comparado con un placebo (un tratamiento ficticio) en dos estudios principales realizados en adultos con PTI de larga duración. En el primero de ellos participaron 63 pacientes a los que se había extirpado el bazo, aunque la enfermedad seguía sin estar controlada. El segundo estudio se realizó con 62 pacientes que conservaban el bazo y que habían recibido tratamiento para la PTI en el pasado.
En ambos estudios, el criterio principal de valoración de la eficacia fue el número de pacientes que mostraron una respuesta duradera al tratamiento. La respuesta se clasificó como recuento plaquetario del paciente superior a 50 millones por mililitro durante al menos seis de las últimas ocho semanas del periodo de tratamiento de 24 semanas de duración, sin la necesidad de emplear ningún otro medicamento para la PTI. Se considera que un recuento de plaquetas inferior a 30 millones por mililitro supone un riesgo de hemorragia para los pacientes con PTI; los recuentos normales se sitúan entre los 150 y los 400 millones por mililitro.
Los resultados de estos estudios y de otros sietes estudios en los que participaron 1 024 pacientes tratados durante cinco o más años (376 con el bazo extirpado y 648 que conservaban el bazo) se analizaron posteriormente para demostrar la eficacia a largo plazo de Nplate para controlar el recuento plaquetario.
¿Qué beneficios ha demostrado tener Nplate durante los estudios?
Nplate fue más eficaz que el placebo para elevar el recuento de plaquetas. En el estudio realizado en pacientes a los que se había extirpado el bazo, el 38 % (es decir, 16 de 42) mostró una respuesta
Nplate duradera al tratamiento con Nplate, en comparación con ninguno de los 21 pacientes que recibieron el placebo. En el estudio realizado en pacientes que conservaban el bazo, el 61 % (25 de 41) mostró una respuesta duradera al tratamiento con Nplate, en comparación con el 5 % (1 de 21) de los pacientes que recibieron el placebo.
El análisis posterior de los estudios confirmó que Nplate era eficaz para el tratamiento a largo plazo, tanto en pacientes a los que se había extirpado el bazo como en aquellos que lo conservaban.
¿Cuál es el riesgo asociado a Nplate?
Los efectos adversos más frecuentes de Nplate (observados en más de un paciente de cada 10) son dolor de cabeza e hipersensibilidad (reacciones alérgicas). Para consultar la lista completa de efectos adversos notificados sobre Nplate, ver el prospecto.
Nplate no debe administrarse a personas hipersensibles (alérgicas) al romiplostim, a cualquiera de los demás componentes del medicamento o a las proteínas producidas por la Escherichia coli (una bacteria).
¿Por qué se ha aprobado Nplate?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) constató que la eficacia de Nplate había quedado demostrada en pacientes a los que se había extirpado el bazo, así como en pacientes que lo conservaban. La mejora del recuento plaquetario fue duradera y podría considerarse relevante desde el punto de vista clínico en ambos grupos, si bien el tratamiento solo aborda los síntomas y no cura la enfermedad. Por lo tanto, en pacientes que conservan el bazo la necesidad de una intervención quirúrgica se reevaluará periódicamente. El CHMP decidió que los beneficios de Nplate son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su comercialización.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Nplate?
Se ha elaborado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Nplate se administra de una forma lo más segura posible. Basándose en este plan, se ha incluido en el Resumen de las Características del Producto y el prospecto de Nplate la información sobre seguridad, que incluye las precauciones pertinentes que deben adoptar los profesionales sanitarios y los pacientes.
El laboratorio que comercializa Nplate proporcionará a los médicos de cada Estado miembro una «calculadora de dosificación» para ayudarles a calcular los volúmenes de Nplate, en ocasiones muy reducidos, que deben inyectar. Asimismo, se les podrá facilitar un paquete de formación sobre la administración a domicilio, que incluye materiales para los médicos sobre cómo enseñar a los pacientes a autoinyectarse Nplate en su domicilio, y los materiales destinados a los pacientes sobre cómo preparar el medicamento para inyección.
Otras informaciones sobre Nplate
La Comisión Europea emitió una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para el medicamento Nplate el 4 de febrero de 2009.
El EPAR completo de Nplate puede consultarse en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Para más información sobre el tratamiento con Nplate, lea el prospecto (también incluido en el EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.
El resumen del dictamen del Comité de Medicamentos Huérfanos sobre Nplate puede consultarse en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation
Fecha de la última actualización del presente resumen: 01-2016.
Nplate
EMA/160466/2016
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