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Kuvan

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EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/394725/2015

EMEA/H/C/000943

Resumen del EPAR para el público general

Kuvan

dihidrocloruro de sapropterina

El presente documento resume el Informe Público Europeo de Evaluación (EPAR) de Kuvan. En él se explica cómo el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) ha evaluado dicho medicamento y emitido un dictamen favorable a la autorización de comercialización y unas recomendaciones sobre las condiciones de su uso.

¿Qué es Kuvan?

Kuvan es un medicamento que contiene el principio activo dihidrocloruro de sapropterina. Se presenta en comprimidos solubles (100 mg).

¿Para qué se utiliza Kuvan?

Kuvan se utiliza para tratar la hiperfenilalaninemia (HFA, concentración alta de fenilalanina en la sangre) en pacientes que padecen los trastornos genéticos fenilcetonuria (FCU) o déficit de tetrahidrobiopterina (BH4).

Los pacientes con estos trastornos no pueden procesar el aminoácido fenilalanina de la proteína dietaria, por lo cual estos aminoácidos aumentan hasta niveles anormalmente elevados en sangre, lo que provoca problemas en el sistema nervioso.

Dado el escaso número de pacientes con estas dolencias, estas enfermedades se consideran "raras", por lo que Kuvan fue declarado "medicamento huérfano" (medicamento que se emplea en enfermedades raras) el martes 8 de junio de 2004.

Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.

¿Cómo se usa Kuvan?

El tratamiento con Kuvan debe instaurarlo y supervisarlo un médico con experiencia en el tratamiento de la FCU y del déficit de BH4. Es importante que el paciente prosiga una dieta baja en fenilalanina y


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proteínas cuando toma Kuvan, y hay que controlar y ajustar la ingesta de fenilalanina y proteínas para asegurarse de que los niveles de fenilalanina y el equilibrio nutricional están controlados. Kuvan es un tratamiento de larga duración.

La dosis depende del peso del paciente. Kuvan se toma con una comida todos los días a la misma hora, preferiblemente por la mañana. Los comprimidos se disuelven en un vaso de agua antes de que el paciente beba la solución. En algunos pacientes con déficit de BH4 podría ser necesario dividir la dosis en dos o tres tomas a lo largo del día para conseguir el efecto óptimo.

La respuesta satisfactoria se define como la reducción de la concentración sanguínea de fenilalanina al menos un 30% o hasta el nivel que determine el médico. Si esto se consigue al cabo de un mes, se considera que el paciente ha respondido y puede seguir tomando Kuvan.

¿Cómo actúa Kuvan?

Las concentraciones altas de fenilalanina en la sangre se deben a un problema de la conversión de la fenilalanina en tirosina por la enzima «fenilalanina hidroxilasa». Los pacientes con FCU presentan defectos en esta enzima y los pacientes con déficit de BH4 muestran una concentración baja de BH4, un «cofactor» que la enzima necesita para funcionar correctamente.

El principio activo de Kuvan, el dihidrocloruro de sapropterina, es una copia sintética de la BH4. En la FCU, actúa potenciando la actividad de la enzima defectuosa y en el déficit de BH4 repone el cofactor que falta. Estas acciones contribuyen a recuperar la capacidad de la enzima de convertir la fenilalanina en tirosina, reduciéndose así la concentración de fenilalanina en la sangre.

¿Qué tipo de estudios se han realizado con Kuvan?

En el tratamiento FCU, un estudio principal comparó la reducción de fenilalanina en sangre en 88 pacientes tratados con Kuvan o con un placebo (un tratamiento ficticio). Otros dos estudios en 110 pacientes examinaron la efectividad de Kuvan en permitir que los pacientes consumiesen alimentos con fenilalanina manteniendo la fenilalanina en sangre dentro de niveles aceptables (es decir, tolerancia a la fenilalanina).

Para el tratamiento del déficit de BH4, una enfermedad muy rara, la empresa presentó resultados de tres estudios de la literatura publicada en los que algunos pacientes habían sido tratados con sapropterina durante un período promedio de 15,5 meses.

Los estudios con Kuvan incluyeron adultos y niños de todas las edades.

¿Qué beneficio ha demostrado tener Kuvan durante los estudios?

Kuvan fue más efectivo que el placebo en la reducción del niveles de fenilalanina en sangre en los pacientes con FCU, consiguiendo una reducción de 236 micromoles por litro a las 6 semanas, frente a un aumento de 3 micromoles por litro en los pacientes que tomaron el placebo.

Asimismo, Kuvan permitió a los pacientes con FCU sin restricción dietaria incrementar su ingesta diaria de fenilalanina en 17,5 mg por kg de peso después de 10 semanas, frente a 3,3 mg/kg con el placebo. Cuando se comparó Kevan con restricción dietaria con solo la restricción dietaria, la ingesta promedio diaria de fenilalanina tolerada a las 26 semanas fue de 81 mg/kg en el grupo que tomó Kuvan, y de 50 mg/kg en el grupo que únicamente se sometió a restricción de la dieta.

En los estudios de pacientes con déficit de BH4, los pacientes mostraron una mejorías de las concentraciones sanguíneas de fenilalanina y otros marcadores de la enfermedad cuando tomaron dihidrocloruro de sapropterina.

¿Cuál es el riesgo asociado a Kuvan?

Los efectos secundarios más frecuentes (observados en más de 1 paciente de cada 10) son dolor de cabeza y rinorrea (moqueo). Para consultar la lista completa de efectos secundarios notificados sobre Kuvan, ver el prospecto.

¿Por qué se ha aprobado Kuvan?

El CHMP decidió que los beneficios de Kuvan son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su comercialización.

¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro de Kuvan?

Se ha elaborado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Kuvan se administra de una forma lo más segura posible. Basándose en este plan, se ha incluido en el Resumen de las características del Producto y el prospecto de Kuvan la información sobre seguridad que incluye las precauciones pertinentes que deben tomar los profesionales sanitarios y los pacientes.

Otras informaciones sobre Kuvan

La Comisión Europea emitió una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para el medicamento Kuvan el 2 de diciembre de 2008.

El resumen del dictamen del Comité de Medicamentos Huérfanos sobre Kuvan puede consultarse en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

El EPAR completo de Kuvan puede consultarse en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports Para más información sobre el tratamiento con Kuvan, lea el prospecto (también incluido en el EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.

Fecha de la última actualización del presente resumen: 06-2015