Helixate Nexgen
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EUROPEAN MEDICINES AGENCY
SCIENCE MEDICINES HEALTH
EMA/308649/2012
EMEA/H/C/000276
Resumen del EPAR para el público general
Helixate NexGen
Factor VIII humano de coagulación (octocog alfa)
En el presente documento se resume el Informe Público Europeo de Evaluación (EPAR) de Helixate NexGen. En él se explica cómo el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) ha evaluado dicho medicamento y emitido un dictamen favorable a la autorización de comercialización y unas recomendaciones sobre las condiciones de su uso.
¿Qué es Helixate NexGen?
Helixate NexGen se presenta en forma de polvo y disolvente, que se mezclan para convertirse en una solución inyectable. Helixate NexGen contiene el principio activo factor VIII humano de coagulación (octocog alfa).
¿Para qué se utiliza Helixate NexGen?
Helixate NexGen se utiliza en el tratamiento y la prevención de hemorragias en pacientes con hemofilia A (trastorno hereditario de la coagulación). Se puede utilizar en tratamientos de corta o larga duración.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.
¿Cómo se usa Helixate NexGen?
El tratamiento con Helixate NexGen debe iniciarlo un médico con experiencia en el tratamiento de la hemofilia.
Helixate NexGen se administra mediante inyección intravenosa durante varios minutos. La dosis y la frecuencia de la inyección dependerán de si Helixate NexGen se usa para tratar o prevenir la hemorragia, o para reducirla durante una intervención quirúrgica. La dosis se ajusta dependiendo de la gravedad y la localización de la hemorragia o del tipo de intervención quirúrgica. Helixate NexGen puede administrarse también como perfusión continua (goteo en vena) durante al menos siete días en pacientes sometidos a cirugía mayor.
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La forma exacta de calcular las dosis se explica en el resumen de las características del producto (también incluido en el EPAR).
¿Cómo actúa Helixate NexGen?
El principio activo de Helixate NexGen, el factor VIII humano de coagulación, es una sustancia que favorece la coagulación de la sangre. Los pacientes con hemofilia A carecen del factor VIII y su ausencia provoca trastornos en la coagulación sanguínea, como hemorragias en las articulaciones, los músculos y los órganos internos. Helixate NexGen se utiliza para corregir la deficiencia del factor VIII, sustituyéndolo y permitiendo controlar temporalmente la hemorragia.
El factor VIII humano de coagulación de Helixate NexGen no se obtiene de la sangre humana, sino que se produce por un método conocido como «tecnología del ADN recombinante»: es producido por una célula que ha recibido un gen (ADN) que la hace capaz de producir factor VIII humano de coagulación.
¿Qué tipo de estudios se han realizado con Helixate NexGen?
Helixate NexGen es similar a otro medicamento autorizado en la Unión Europea, Helixate, pero se elabora de forma diferente para que no haya proteínas de origen humano o animal en el medicamento. Por ello, Helixate NexGen se ha comparado con Helixate para demostrar que ambos medicamentos son equivalentes.
Helixate NexGen en inyección intravenosa se ha estudiado en 66 pacientes anteriormente tratados con factor VIII humano de coagulación recombinante y en 61 niños no tratados previamente. La principal medida de valoración de la eficacia en los estudios fue el número de tratamientos necesarios para detener cada hemorragia.
Helixate NexGen se ha estudiado también en la modalidad de perfusión continua en 15 pacientes con hemofilia A sometidos a intervenciones quirúrgicas mayores. La principal medida de valoración de la eficacia de los estudios fue el número de tratamientos necesarios para detener cada hemorragia.
Algunos pacientes pueden desarrollar inhibidores contra el factor VIII, que son anticuerpos (proteínas) que produce el sistema inmunitario contra el factor VIII y que pueden ocasionar que el medicamento deje de funcionar, lo que provoca pérdida de control sobre el sangrado. Se ha estudiado Helixate NexGen administrado en altas dosis para determinar si es eficaz a la hora de eliminar de la sangre los anticuerpos contra el factor VIII (proceso conocido como inducción de la tolerancia inmune) de forma que el tratamiento con el factor VIII siga siendo eficaz.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Helixate NexGen durante los estudios?
En general, en los pacientes tratados previamente, el 95% de los episodios de hemorragia respondieron al tratamiento con una o dos inyecciones intravenosas de Helixate NexGen. En los pacientes no tratados previamente, alrededor del 90% de los episodios de hemorragia respondieron al tratamiento con una o dos inyecciones intravenosas.
Cuando se administró como perfusión contínua, la detención de la hemorragia se calificó de «excelente» en los 15 pacientes.
La información proporcionada sobre pacientes con inducción de tolerancia inmune con inhibidores mostró que algunos pacientes se benefician de una alta dosificación y podría eliminarse el inhibidor, aunque esta información no se consideró suficiente para aprobar el medicamento para este uso concreto.
¿Cuál es el riesgo asociado a Helixate NexGen?
Los efectos secundarios más frecuentes de Helixate NexGen (observado entre 1 y 10 pacientes de cada 100) incluyen el desarrollo de anticuerpos contra el factor VIII, principalmente en pacientes que no han sido tratados previamente con el factor VIII, reacciones en el punto de infusión e hipersensibilidad (reacciones alérgicas) en la piel (picor, urticaria y erupción cutánea). Para consultar la lista completa de efectos adversos notificados sobre Helixate NexGen, ver el prospecto.
Helixate NexGen no debe administrarse a personas que sean hipersensibles (alérgicas) al factor VIII humano de coagulación o a cualquiera de los demás componentes. Tampoco debe administrarse a personas que experimenten reacciones alérgicas a las proteínas de ratón o hamster.
¿Por qué se ha aprobado Helixate NexGen?
El CHMP decidió que los beneficios de Helixate NexGen son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su comercialización.
Otras informaciones sobre Helixate NexGen:
La Comisión Europea emitió una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para el medicamento Helixate NexGen el 04.08.00.
El EPAR completo de Helixate NexGen se puede consultar en la página web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.Para más información sobre el tratamiento con Helixate NexGen, lea el prospecto (también incluido en el EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.
Fecha de la última actualización del presente resumen: 11- 2012.
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