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EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/473987/2013

EMEA/H/C/002393

Resumen del EPAR para el público general

Defitelio

defibrotida

El presente documento resume el Informe Público Europeo de Evaluación (EPAR) de Defitelio. En él se explica cómo la Agencia ha evaluado dicho medicamento y emitido un dictamen favorable para su autorización de comercialización en la UE y sus condiciones de uso. No está destinado a proporcionar consejos prácticos sobre cómo utilizar Defitelio.

Si desean obtener información práctica sobre la utilización de Defitelio, los pacientes deberán leer el prospecto o ponerse en contacto con su médico o farmacéutico.

¿Qué es Defitelio y para qué se utiliza?

Defitelio es un medicamento que contiene el principio activo defibrotida. Se usa para el tratamiento de la enfermedad veno-oclusiva (EVO) grave en pacientes sometidos a trasplante de células progenitoras hematopoyéticas (de la sangre). La EVO es una afección caracterizada por un bloqueo de las venas del hígado que ocasiona una disfunción hepática. Defitelio se utiliza en adultos y en niños a partir de un mes de edad.

Dado que el número de pacientes afectados por la EVO es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Defitelio fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 29 de julio de 2004.

¿Cómo se usa Defitelio?

Defitelio solo se podrá dispensar con receta médica y la prescripción y la administración debe realizarlas un médico con experiencia en el tratamiento de las complicaciones del trasplante de células progenitoras hematopoyéticas. Se presenta en forma de concentrado para diluir y formar una solución para perfusión (goteo) en vena. Defitelio se administra cuatro veces al día a una dosis de 6,25 mg por kg de peso corporal. El tratamiento debe durar al menos 3 semanas y continuar hasta que remitan los síntomas del paciente.

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¿Cómo actúa Defitelio?

La EVO es generalmente una complicación engendrada por un tratamiento denominado «quimioterapia mieloablativa», un tratamiento que se administra a los pacientes antes del trasplante de células progenitoras hematopoyéticas. La quimioterapia mieloablativa se utiliza para destruir las células de la médula ósea del paciente antes de recibir las células progenitoras sanas de un donante. Los medicamentos empleados para este tratamiento pueden dañar el recubrimiento de los vasos sanguíneos hepáticos y provocar la formación de coágulos y la obstrucción de los vasos en caso de EVO.

El principio activo de Defitelio, la defibrotida, actúa incrementando la descomposición de los coágulos sanguíneos. Además, existen datos experimentales que demuestran que la defibrotida puede proteger las células que recubren los vasos sanguíneos.

¿Qué beneficios ha demostrado Defitelio en los estudios realizados?

Se sabe que la EVO grave provoca una tasa de mortalidad muy elevada, de entre el 75 % y el 85% y en algunos registros de pacientes incluso superior al 85 %. En un estudio principal en el que participaron 102 pacientes con EVO grave después de un trasplante de células progenitoras hematopoyéticas, se comparó Defitelio con un grupo de control histórico de pacientes que habían recibido un tratamiento sintomático de referencia. Se demostró que Defitelio reducía la tasa de mortalidad al 62 % a los 100 días del trasplante y en el 24 % de los pacientes, los síntomas de la EVO grave se resolvieron completamente al cabo de 100 días.

También se constató el beneficio de Defitelio en los datos extraídos de un registro de pacientes estadounidense que demostraron que los pacientes con EVO grave después del trasplante de células progenitoras hematopoyéticas a los que se administró Defitelio además de un tratamiento de referencia presentaron un pronóstico más favorable que los tratados únicamente con un tratamiento de referencia, es decir, una tasa de supervivencia superior a los 100 días (39 % frente al 31 %) y una mayor proporción de pacientes con resolución de la EVO (51 % frente al 29 %).

¿Cuál es el riesgo asociado a Defitelio?

Los efectos secundarios más frecuentes de Defitelio (observados en hasta un paciente de cada 10) son hemorragia, hipotensión (tensión arterial baja) y coagulopatía (problemas de coagulación sanguínea). Para consultar la lista completa de efectos secundarios notificados sobre Defitelio, ver el prospecto.

Defitelio tampoco se debe usar a la vez que otros medicamentos que disuelven los coágulos de sangre. La lista completa de restricciones puede consultarse en el prospecto.

¿Por qué se ha aprobado Defitelio?

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia decidió que los beneficios de Defitelio son mayores que sus riesgos y recomendó la autorización del medicamento en la UE. El CHMP consideró que se había demostrado que Defitelio mejora la supervivencia en los pacientes con EVO grave. Aunque no se pudo realizar un estudio que comparase directamente Defitelio con un placebo (tratamiento simulado), la empresa presentó datos suficientes para demostrar que los pacientes tratados con el medicamento preentaban mayor probabilidad de supervivencia. Los efectos secundarios observados, como la hemorragia, se consideraron fáciles de gestionar y no fue posible determinar con certeza si habían sido provocados por Defitelio.

Defitelio se ha autorizado en «circunstancias excepcionales». Esto se debe a que no ha sido posible obtener información completa sobre Defitelio debido a la rareza de la enfermedad. Cada año, la

Agencia Europea de Medicamentos (EMA) revisará la nueva información disponible y actualizará cuando proceda el presente resumen.

¿Qué información falta todavía sobre Defitelio?

Dado que Defitelio ha sido autorizado en circunstancias excepcionales, la empresa que comercializa el medicamento debe establecer un registro de pacientes para obtener más datos sobre la seguridad a largo plazo, sobre los resultados en términos de salud y sobre el uso del medicamento en la práctica.

La empresa velará por que todos los profesionales sanitarios que se espera usen el medicamento reciban información sobre cómo inscribir a sus pacientes en el registro.

¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro de Defitelio?

Se ha elaborado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Defitelio se administra de la manera más segura posible. Basándose en este plan, la información sobre seguridad se ha incluido en el Resumen de las Características del Producto y el prospecto de Defitelio, incluidas las precauciones pertinentes que deberán observar los profesionales sanitarios y los pacientes.

Otras informaciones sobre Defitelio

La Comisión Europea emitió una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para Defitelio el 18 de octubre de 2013.

El EPAR completo de Defitelio puede consultarse en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Para más información sobre el tratamiento con Defitelio, lea el prospecto (también incluido en el EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.

El resumen del dictamen del Comité de Medicamentos Huérfanos sobre Defitelio puede consultarse en la página web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Fecha de la última actualización del presente resumen: 10-2013.

Defitelio

EMA/473987/2013

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