INFORME PÚBLICO EUROPEO DE EVALUACIÓN (EPAR)

CYSTADANE

Resumen del EPAR para el público general

¿Qué es Cystadane?

Cystadane es un polvo para uso oral que contiene el principio activo betaína anhidra.

¿Para qué se utiliza Cystadane?

Cystadane se utiliza para tratar la homocistinuria. Se emplea junto con otros tratamientos, como la vitamina B6 (piridoxina), la vitamina B12 (cobalamina), el folato y una dieta especial.

La homocistinuria es una enfermedad hereditaria (genética) en la que el organismo no puede degradar por completo el aminoácido metionina. La metionina procede en la naturaleza de las proteínas de los alimentos y normalmente se degrada en homocisteína y, después, en cisteína. Los pacientes con homocistinuria no pueden convertir la homocisteína en cisteína, por lo que aquélla se acumula en la sangre y la orina. Los síntomas de la homocistinuria son: trombosis (formación de coágulos de sangre en los vasos sanguíneos), debilidad de los huesos, anomalías del esqueleto, ectopia del cristalino (trastorno en el que el cristalino del ojo está fuera de su sitio) y retraso mental. La enfermedad es grave y tiene una tasa de mortalidad elevada. Cystadane se usa en pacientes con los tres tipos conocidos de homocistinuria, causados por falta de las sustancias necesarias para degradar la metionina (la ‘cistationina-beta-sintasa’ [CBS] o la ‘5,10-metileno-tetrahidrofolato-reductasa’[MTHFR]) o por defectos del metabolismo del cofactor cobalamina (cbl).

Dado que el número de pacientes con homocistinuria es bajo la enfermedad se considera “rara”, por lo que Cystadane fue designado “medicamento huérfano” (el que se administra en enfermedades raras) el 9 de julio de 2001.

Este medicamento únicamente podrá dispensarse con receta médica.

¿Cómo se usa Cystadane?

El tratamiento con Cystadane debe ser supervisado por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con homocistinuria.

La dosis habitual de Cystadane en pacientes de más de 10 años es de 6 g al día, repartida en dos dosis iguales. Los niños de menos de 10 años deben tomar 100 mg por kilogramo de peso corporal al día, repartidos en dos dosis iguales. La dosis de los niños puede ajustarse dependiendo de la respuesta al tratamiento (que se vigila midiendo el nivel de homocisteína en sangre), aunque la toma de Cystadane más de dos veces al día o en dosis superiores a1 150 mg por kilogramo de peso corporal no mejora sus beneficios. El objetivo del tratamiento es mantener los niveles sanguíneos de homocisteína por debajo de 15 micromoles o lo más bajo posible. Esto se consigue normalmente en el plazo de un mes. Cystadane se suministra con 3 cucharas graduadas respectivamente a 100 mg, 150 mg y 1 g de polvo. Debe disolverse por completo en agua, zumo, leche, leche en polvo para lactantes o alimento y ha de tomarse inmediatamente después.

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¿Cómo actúa Cystadane?

La betaína es una sustancia natural que se extrae de la remolacha azucarera. En la homocistinuria, la betaína reduce los niveles de homocisteína de la sangre al facilitar que se produzca en el organismo una reacción llamada ‘metilación’, que convierte la homocisteína de nuevo en metionina. Esto ayuda a mejorar los síntomas de la enfermedad.

¿Qué tipo de estudios se han realizado con Cystadane?

La compañía presentó datos de Cystadane extraídos de la literatura científica. Entre ellos había 202 informes que describían los efectos de Cystadane, administrado a diferentes dosis, sobre los niveles de homocisteína de pacientes con homocistinuria de distintas edades. En relación con 140 pacientes también se aportó información sobre sus síntomas, la dosis y la duración del tratamiento, así como sobre los demás medicamentos que tomaban. La mayoría de los pacientes tomaban también vitamina B6 ó B12, o folato. La información de estos estudios se comparó con los informes publicados sobre la evolución de pacientes no tratados.

¿Qué beneficio ha demostrado tener Cystadane durante los estudios?

Los pacientes que tomaban Cystadane parecían presentar reducciones de los niveles de homocisteína mayores que los pacientes sin tratar. Este efecto se asociaba a una mejoría de los síntomas referentes al sistema cardiovascular (corazón y vasos sanguíneos) y al desarrollo del sistema nervioso en unas tres cuartas partes de los pacientes tratados con Cystadane. El medicamento fue eficaz en pacientes con los tres tipos de homocistinuria.

¿Cuál es el riesgo asociado a Cystadane?

El efecto secundario más frecuente de Cystadane (observado en más de 1 paciente de cada 10) es la elevación de los niveles de metionina en sangre. Estos niveles deben vigilarse en los pacientes que tomen Cystadane, ya que podrían asociarse a edema cerebral (hinchazón del cerebro). Los pacientes con síntomas de edema cerebral, como cefaleas con vómitos por las mañanas o alteraciones de la visión, deben hablar con su médico, pues podría ser necesario interrumpir la administración de Cystadane. Para conocer todos los efectos secundarios observados con Cystadane, consulte el prospecto.

Cystadane no debe utilizarse en pacientes hipersensibles (alérgicos) a la betaína.

¿Por qué se ha aprobado Cystadane?

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) concluyó que, aunque existen pocos estudios sistemáticos de Cystadane, el medicamento es útil cuando se añade a los tratamientos existentes de la homocistinuria, como los suplementos vitamínicos y la dieta especial. El Comité observó que Cystadane no sustituye a los demás tratamientos.

El Comité decidió que los beneficios de Cystadane superan a sus riesgos en el tratamiento adyuvante de la homocistinuria cuando se utiliza siguiendo su indicación. Recomendó que se autorizase su comercialización.

¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro de Cystadane?

La empresa que fabrica Cystadane creará un registro de los pacientes que toman este medicamento para vigilar su seguridad. En concreto, vigilará los casos de edema cerebral observados en un pequeño número de pacientes durante las pruebas del medicamento.

Otras informaciones sobre Cystadane:

La Comisión Europea emitió una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para el medicamento Cystadine a Orphan Europe SARL el 15 de febrero de 2007.

La documentación de la designación de Cystadane como medicamento huérfano puede consultarse aquí.

El texto completo del EPAR de Cystadane puede encontrarse aquí.

Fecha de la última actualización del presente resumen: 01-2007.

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