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EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/75512/2016

EMEA/H/C/003855

Resumen del EPAR para el público general

Coagadex

Factor X de coagulación humano

El presente documento resume el Informe Público Europeo de Evaluación (EPAR) de Coagadex. En él se explica cómo la Agencia ha evaluado dicho medicamento y emitido un dictamen favorable a la autorización de comercialización en la UE y sus condiciones de uso. No está destinado a proporcionar consejos prácticos sobre cómo utilizar Coagadex.

Para más información sobre el tratamiento con Coagadex, el paciente deberá leer el prospecto (también incluido en el EPAR) o consultar a su médico o farmacéutico.

¿Qué es Coagadex y para qué se utiliza?

Coagadex es un medicamento que se usa para el tratamiento y la prevención de las hemorragias (incluyendo durante y después de una operación) en pacientes con deficiencia hereditaria de factor X. La deficiencia de factor X es un trastorno hemorrágico causado por la falta de factor X, una proteína necesaria para la coagulación normal de la sangre.

Dado que el número de pacientes con deficiencia de factor X es escaso, esta enfermedad se considera «rara» y Coagadex fue designado como «medicamento huérfano» (un medicamento que se usa en enfermedades raras) el 14 de septiembre de 2007.

Coagadex contiene el principio activo factor X de coagulación humano.

¿Cómo se usa Coagadex?

Coagadex está disponible en forma de polvo y disolvente para preparar una solución para inyección intravenosa. La dosis y la frecuencia de las inyecciones dependen de la gravedad del déficit de factor X del paciente, del alcance y de la localización de la hemorragia y del estado y peso corporal del paciente.

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Coagadex solo se podrá dispensar con receta médica y el tratamiento deberá iniciarse bajo la supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento de los trastornos hemorrágicos raros. Los pacientes pueden inyectarse Coagadex solos en casa una vez que hayan recibido la formación adecuada. Para más información, consulte el prospecto.

¿Cómo actúa Coagadex?

A los pacientes con deficiencia hereditaria de factor X les falta el factor X, una proteína necesaria para formar la costra (el coágulo sanguíneo) que impide que las heridas sangren. En estos pacientes los coágulos sanguíneos no se forman adecuadamente, lo que da lugar a un mayor tiempo de hemorragia y a una mala cicatrización de la herida. La sangre se puede filtrar a los tejidos circundantes, lo que da lugar a dolor local e inflamación. Las hemorragias se pueden producir también en los órganos internos. El principio activo de Coagadex es el factor X de coagulación humano, aislado a partir del plasma de donantes de sangre. Sustituye al factor X que falta, ayudando a que la sangre coagule y controlando temporalmente la hemorragia

¿Qué beneficios ha demostrado tener Coagadex en los estudios realizados?

Coagadex se ha investigado en un estudio principal en el que participaron 16 pacientes con deficiencia de factor X, de entre 12 y 42 años de edad. Los pacientes del estudio recibieron Coagadex para tratar cualquier hemorragia espontánea que se produjese durante el periodo de tratamiento o para prevenir la hemorragia durante una intervención quirúrgica. El principal criterio de valoración de la eficacia se basó en la evaluación por parte del médico y del paciente de hasta qué punto el tratamiento era bueno para prevenir y tratar los episodios hemorrágicos.

Para el tratamiento de las hemorragias, se registraron y evaluaron 187 episodios hemorrágicos y se calificó el tratamiento con Coagadex como «excelente» o «bueno» en el 98,4 % de los episodios hemorrágicos. En las tres intervenciones quirúrgicas menores que tuvieron lugar durante el estudio, se calificó a Coagadex como «excelente» para prevenir los episodios hemorrágicos.

¿Cuál es el riesgo asociado a Coagadex?

Los efectos adversos más frecuentes con Coagadex (que pueden afectar hasta a 1 de cada 10 pacientes) son dolor o eritema (enrojecimiento) en el lugar de la inyección, fatiga y dolor de espalda.

Se han observado reacciones de hipersensibilidad (alérgicas) raramente en pacientes tratados por trastornos hemorrágicos (hasta 1 de cada 1 000 pacientes), que pueden incluir: angioedema (inflamación de los tejidos bajo la piel), quemazón y escozor en el lugar de la inyección, escalofríos, sofocos, urticaria por todo el cuerpo, dolor de cabeza, ronchas, hipotensión (baja tensión arterial), letargo, náuseas, inquietud, taquicardia, opresión torácica, hormigueo, vómitos y sibilancias. No se han comunicado estas reacciones durante los estudios clínicos con Coagadex.

Para consultar la lista completa de efectos adversos y restricciones de Coagadex, ver el prospecto.

¿Por qué se ha aprobado Coagadex?

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia decidió que los beneficios de Coagadex son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su uso en la UE. El CHMP tuvo en cuenta la falta de tratamientos específicos para la deficiencia de factor X y concluyó que Coagadex ha demostrado ser eficaz en el tratamiento y la prevención de la aparición de hemorragias en pacientes de más de 12 años con esta patología. Los datos preliminares en niños de menos de 12 años concuerdan con los obtenidos en adolescentes de hasta 17 años de edad. El perfil de seguridad de

Coagadex

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Coagadex se consideró satisfactorio basándose en los datos disponibles, con efectos adversos que fueron manejables y de una intensidad entre leve y moderada. Sin embargo, dada la rareza extrema de esta patología, la base de datos de seguridad es pequeña y no se espera que se registren acontecimientos raros durante los estudios clínicos.

¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Coagadex?

Se ha elaborado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Coagadex se administra de una forma lo más segura posible. Basándose en este plan, se ha incluido en el Resumen de las Características del Producto y el prospecto de Coagadex la información sobre seguridad, que incluye las precauciones pertinentes que deben adoptar los profesionales sanitarios y los pacientes.

Otras informaciones sobre Coagadex

El EPAR completo de Coagadex puede consultarse en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Para mayor información sobre el tratamiento con Coagadex, lea el prospecto (también incluido en el EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.

El resumen del dictamen del Comité de Medicamentos Huérfanos sobre Coagadex puede consultarse en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

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